Muut lasten kliiniset tutkimukset

Muut kliiniset tutkimukset ja uudet pitkälle kehittyneet hoitomuodot lapsilla

Lääke- ja laitetutkimusten lisäksi, lapsilla ja nuorilla tehtävää kliinistä lääketieteellistä tutkimusta on hyvin monenlaista ja se kattaa kaikki lastentautien erikoisalat, myös kirurgian ja ortopedian sekä lasten- ja nuorisopsykiatrian. Monien uusien tunnistettavien sairauksien kokonaismäärä kasvaa jatkuvasti mm. lasten perimän (geenien), aineenvaihdunnan ja taudinaiheuttajien tutkimusten myötä. Lääketieteessä etsitään jatkuvasti uusia menetelmiä tunnistaa ja hoitaa erilaisia hoitamattomia lastensairauksia.

Lastensairauksien tutkijat ja yritykset tekevät laajaa yhteistyötä myös muiden tieteenalojen kanssa (esim. insinöörit ja biokemistit) hyödyntäen uusinta teknologiaa ja viimeisintä tutkittua tietoa. Muun muassa lasten veri- ja syöpätautien erinomaiset hoitotulokset ovat pitkäjänteisen ja korkeatasoisen tutkimustyön ja tutkijoiden välisen kansainvälisen yhteistyön tulosta.

Uusimpia hoitomuotoja lasten sairauksiin on löydetty pitkälle kehitettyjen lääkevalmisteiden (Advanced Therapy Medicinal Products, ATMP), eli ns. geeni- ja soluterapioiden sekä kudosmuokkausten avulla. Nämä ATMP-valmisteiden tutkimukset lukeutuvat lääketutkimuksiin, ja ne kohdentuvat sellaisiin hyvin vakaviin ja harvinaisiin sairauksiin, joihin muut hoitovaihtoehdot eivät riitä. Näissä hyvin varhaisen (vaihe 1 ja 2) vaiheen tutkimuksissa tutkittavien määrät ovat kerralla hyvin pieniä ja tutkimuksen tekeminen vaatii siihen erikoistuneita tutkijoita sekä tutkimuskeskuksia. Uusimpia ATMP-hoitoja on tähän mennessä kehitetty lapsille joidenkin harvinaissairauksien sekä veri- ja syöpäsairauksien hoitoon (esim. geenivalmiste selkäydinperäiseen lihassurkastumaan, SMA ja CAR-T soluhoito B-soluiseen lymfoblastileukemiaan, B-ALL). ATMP-lääkkeiden osana voi olla myös lääkinnällinen laite (esim. rakenteen osana laite), jolloin niitä pidetään yhdistelmävalmisteina (lääke + lääkintälaite).