Lapset tarvitsevat uusia hoitomuotoja

Lasten ja nuorten sairauksiin ei ole vielä riittävästi turvallisia ja tehokkaita hoitomuotoja.

Euroopassa on n.100 miljoonaa alle 18-vuotiasta lasta (Suomessa n. 1 miljoonaa), joilla ei ole riittävästi eri ikäryhmille soveltuvia hoitomuotoja. Lapsilla voidaan diagnosoida tuhansia erilaisia sairauksia, jos kaikki tällä hetkellä tunnistetut sairaudet sekä harvinaissairaudet lasketaan yhteen. Maailmanlaajuisesti alle 5-vuotiaat lapset ovat ryhmä, joka altistuu eniten vakaville – usein tappaville – tartuntataudeille (esim. keuhkokuume) ja tässä ikäryhmässä löydetään usein myös harvinaiset ja erittäin harvinaiset sairaudet, jotka voivat hoitamattomina johtaa nopeasti kuolemaan, tai vammauttaa lasta sekä aiheuttaa paljon inhimillistä kärsimystä sekä lapselle että perheelle lapsen elinaikana.

Maailman koko väestöstä noin 6 % kärsii yli 7000 erilaisesta harvinaisesta sairaudesta. Yli puolet näistä harvinaissairauksista löydetään lapsuusiässä, ja näistä noin 70–80 % on alkuperältään geneettisiä, eli perimässä esiintyviä häiriöitä. Arviolta noin 30 % harvinaisista sairauksista kärsivistä lapsista menehtyvät ennen viidettä syntymäpäiväänsä, sillä lapsipotilailla tapahtuu usein viivästyneitä diagnooseja. Oikean sairauden tunnistamiseen voi tarvita monia lääkärikäyntejä, koska harvinaisissa sairauksissa voi olla epäselviä tai päällekkäisiä oireita ja ne voivat koskettaa useita lääketieteen erikoisaloja.

Lapsilla ja nuorilla esiintyy myös monia kroonisia, monisysteemisiä sairauksia sekä kehityksellisiä häiriöitä, kuten erilaiset neurologiset, motoriset tai hormonaaliset viivästykset. Autoimmuunisairauksista ja aineenvaihduntaan liittyvistä sairauksista tunnetuimpia ovat esimerkiksi tyypin 1 diabetes, keliakia sekä nivelreuma. Monien lasten sairauksien hoidossa joudutaan käyttämään aikuisille tarkoitettuja lääkkeitä, joiden soveltuvuutta ja pitkäaikaisia haittavaikutuksia ei ole tutkittu lapsilla. Tämän vuoksi lasten ja nuorten sairauksiin tarvitaan edelleen täysin uusia tai nykyisten entistä turvallisempia ja tehokkaampia hoitomuotoja, jotka on myös tutkittava oikeassa kohderyhmässä.